今年，真實(shí)世界研究領(lǐng)域又誕生兩份重要指南。4月，CDE發(fā)布《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則(試行)》，在為我國(guó)真實(shí)世界研究打牢“數(shù)據(jù)”基石的同時(shí)，吸引了全球的目光。9月底，一份發(fā)布自美國(guó)FDA的指南——《真實(shí)世界數(shù)據(jù)：評(píng)估電子健康記錄和醫(yī)療索賠數(shù)據(jù)，以支持藥品和生物制品的監(jiān)管決策》再次引發(fā)人們對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的關(guān)注。

10月15日，在中國(guó)生物制品年會(huì)(CBioPC2021)生物制品大數(shù)據(jù)與人工智能論壇上，專家們圍繞智能生物制藥、數(shù)字化技術(shù)賦能生物制藥、疫苗臨床試驗(yàn)數(shù)字化等主題展開討論，其中，零氪科技首席數(shù)據(jù)科學(xué)家馮勝博士發(fā)表了題為《新冠藥物和疫苗研發(fā)過(guò)程中的真實(shí)世界數(shù)據(jù)》的演講，就真實(shí)世界數(shù)據(jù)在新冠疫情中的應(yīng)用進(jìn)行了分享。

論壇由大會(huì)分會(huì)場(chǎng)主席、零氪科技執(zhí)行副總裁郭彤博士主持。

中國(guó)分享疫情數(shù)據(jù)，助推全球合作抗疫

疫情初期，“當(dāng)各國(guó)身處數(shù)據(jù)沙漠時(shí)，關(guān)于新冠疫情的真實(shí)世界數(shù)據(jù)最重要的來(lái)源是中國(guó)。在新冠疫情的防治上，得益于中國(guó)多年來(lái)的醫(yī)療大數(shù)據(jù)、信息高速公路、人工智能等新基礎(chǔ)設(shè)施上的建設(shè)，中國(guó)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的實(shí)時(shí)跟蹤可能是全世界最好的。”

除了藥品、防疫物資、專家支援等常規(guī)手段，實(shí)際上，中國(guó)也是最早向全球提供病毒基因序列數(shù)據(jù)和COVID 病程參數(shù)的國(guó)家，還包括向全球公布了包括瑞德西韋、氯喹、羥氯喹在內(nèi)的部分藥物的有效性、安全性數(shù)據(jù)，為后來(lái)抗體和疫苗的研發(fā)奠定了基礎(chǔ)。

而隨著疫情的發(fā)展，除中國(guó)外，美國(guó)霍普金斯大學(xué)的疫情數(shù)據(jù)等民間數(shù)據(jù)庫(kù)、歐盟統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)的數(shù)據(jù)庫(kù)以及來(lái)自以色列、英國(guó)、瑞典、智利等國(guó)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)也開始大放異彩，豐富了疫情中的真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)源。

告別混亂的早期階段后，對(duì)于許多仍處在迷茫期的國(guó)家，真實(shí)世界數(shù)據(jù)也為其后期抗疫政策的制定提供寶貴經(jīng)驗(yàn)。例如，2020年5月，由世界衛(wèi)生組織的科學(xué)家在《科學(xué)》雜志上發(fā)文介紹的中國(guó)的隔離政策以及顯著效果，就成了許多國(guó)家制定防疫政策時(shí)參考的重要來(lái)源。

在藥物研發(fā)上，真實(shí)世界數(shù)據(jù)同樣發(fā)揮了 巨大作用。在技術(shù)上，病毒RNA序列、病程參數(shù)等真實(shí)世界數(shù)據(jù)不僅能夠引導(dǎo)和支持新藥和疫苗研發(fā)，還能促使老藥新用，以及促進(jìn)在研藥物適應(yīng)性的拓展研究。而在臨床運(yùn)營(yíng)上，所謂的醫(yī)院“崩潰指數(shù)”、ECMO、eConsent，ePRO，以及有關(guān)疾病檢測(cè)、確診以及藥品使用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，及線上、遠(yuǎn)程臨床研究的開展，都成為以RCT為代表的傳統(tǒng)臨床研究模式之外，基于真實(shí)世界研究的新的嘗試和探索。

此外，對(duì)于已經(jīng)成功研發(fā)且在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)優(yōu)異的新冠疫苗，真實(shí)世界數(shù)據(jù)同樣不乏用武之地。

以色列的例子極具說(shuō)服力。今年2月，以色列首次驚艷全球，成了真實(shí)世界數(shù)據(jù)的一個(gè)“風(fēng)向標(biāo)”。對(duì)近120萬(wàn)以色列人進(jìn)行的分析顯示，輝瑞/BioNTech的mRNA新冠疫苗BNT162b2接種兩針后，對(duì)保護(hù)有癥狀感染的有效性達(dá)到94%。這次120萬(wàn)以色列人的數(shù)據(jù)收集于去年12月20日-今年2月1日間，按照1：1的比例匹配，每一名接種疫苗的人，對(duì)應(yīng)一個(gè)未接種疫苗的對(duì)照者，將不同年齡、基礎(chǔ)疾病和無(wú)癥狀情況都納入考量，分析BNT162b2疫苗接種的有效性。

這是新冠疫苗截至目前規(guī)模最大的“真實(shí)世界研究”之一，結(jié)果證實(shí)輝瑞/BioNTech的新冠疫苗在 “實(shí)戰(zhàn)” 中確實(shí)發(fā)揮出了在臨床試驗(yàn)里展示的水平，甚至對(duì)于臨床試驗(yàn)未曾專門檢驗(yàn)過(guò)的問(wèn)題，如防護(hù)重癥、阻止無(wú)癥狀感染等，也顯示了穩(wěn)定的實(shí)力，為mRNA新冠疫苗進(jìn)一步大規(guī)模推廣提供了重要證據(jù)。

疫情催生數(shù)字化革新，真實(shí)世界數(shù)據(jù)迎機(jī)遇

某種程度而言，新冠疫情對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)/研究的推動(dòng)，就如同長(zhǎng)期的“社交隔閡”正在“強(qiáng)迫”全社會(huì)立即啟動(dòng)數(shù)字化革新一樣。放到醫(yī)藥行業(yè)來(lái)看，保守的行業(yè)正開始發(fā)生轉(zhuǎn)變，原本只做裁判員的監(jiān)管機(jī)構(gòu)，開始出錢、出思路和點(diǎn)子，鼓勵(lì)藥廠和互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療公司這些運(yùn)動(dòng)員去創(chuàng)新，去做真實(shí)世界研究和發(fā)展數(shù)字醫(yī)療。

近年來(lái)，零氪持續(xù)以數(shù)字化創(chuàng)新推動(dòng)單病種數(shù)據(jù)隊(duì)列研究。2019年，由院士牽頭，零氪聯(lián)合國(guó)內(nèi)多家TOP婦科腫瘤醫(yī)院的國(guó)家婦科腫瘤數(shù)據(jù)平臺(tái)“女媧”，以單病種數(shù)據(jù)隊(duì)列(COE)串聯(lián)資源、系統(tǒng)與服務(wù)，依托零氪數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化、專業(yè)隨訪、患者管理和臨床研究等為項(xiàng)目提供支持。目前婦科腫瘤云平臺(tái)已積累超過(guò)10000名患者多組學(xué)數(shù)據(jù)，極大地助力了研究課題延展，并指導(dǎo)臨床實(shí)踐，惠及患者。

此外，在基因大數(shù)據(jù)眾籌項(xiàng)目上，基于安全合規(guī)的前提，由專家牽頭搭建多中心平臺(tái)數(shù)據(jù)庫(kù)，零氪根據(jù)需求提供數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化、專業(yè)隨訪等服務(wù)，同時(shí)收集NGS+完整病歷數(shù)據(jù)，為青年醫(yī)生申請(qǐng)課題、撰寫論文等提供支持，為藥品研發(fā)產(chǎn)出相應(yīng)的真實(shí)世界證據(jù)，并在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究、大數(shù)據(jù)平臺(tái)介紹、罕見靶點(diǎn)隊(duì)列研究、數(shù)據(jù)庫(kù)驗(yàn)證、支持藥物監(jiān)管決策等研究方向不斷取得突破。

另一方面，零氪也在基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的洞見，探索更加安全可及的數(shù)字療法。數(shù)字療法可以在疾病預(yù)防、治療、院外管理多個(gè)場(chǎng)景為患者提供個(gè)性化干預(yù)方案，提高患者獲益。例如，在早期肺癌術(shù)后恢復(fù)中，患者直接通過(guò)手機(jī)就可以和醫(yī)生交流，能夠在醫(yī)生的指導(dǎo)下在家里進(jìn)行康復(fù)運(yùn)動(dòng)。

值得一提的是，近期零氪正在積極與上海臨床專家合作，進(jìn)行新冠加強(qiáng)針實(shí)用性臨床試驗(yàn)，共同探索新冠加強(qiáng)針的安全性和有效性。

人類何時(shí)能走出疫情的陰影尚不得而知，不過(guò)一個(gè)可以確定的事情是，一個(gè)涵蓋“真實(shí)世界數(shù)據(jù)”和“數(shù)字化”兩大關(guān)鍵詞的醫(yī)療世界正在不斷進(jìn)化，通過(guò)數(shù)據(jù)和技術(shù)的力量為人們帶來(lái)更為可及和優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源。

馮勝 零氪科技首席數(shù)據(jù)科學(xué)家

本科畢業(yè)于中國(guó)科技大學(xué)分子生物學(xué)，后就讀美國(guó)北卡州立大學(xué)，獲生物統(tǒng)計(jì)和生物信息學(xué)博士學(xué)位。此后分別在華盛頓大學(xué)和杜克大學(xué)生物統(tǒng)計(jì)系任教，研究方向聚焦真實(shí)世界數(shù)據(jù)和精準(zhǔn)醫(yī)療。其在杜克大學(xué)期間共同領(lǐng)導(dǎo)了著名的“杜克-默多克真實(shí)世界精準(zhǔn)醫(yī)療項(xiàng)目群”。在Biogen生物制藥公司，領(lǐng)導(dǎo)了阿爾茲海默癥的大型臨床真實(shí)世界研究。2015年加入AbbVie制藥公司，共同領(lǐng)導(dǎo)了多個(gè)重大臨床項(xiàng)目中真實(shí)世界數(shù)據(jù)和精準(zhǔn)醫(yī)療方向的研發(fā)工作。2018年擔(dān)任上海綠谷制藥研究院副院長(zhǎng)。2019年起成為精鼎醫(yī)藥亞太地區(qū)真實(shí)世界數(shù)據(jù)顧問(wèn)、負(fù)責(zé)人，主管真實(shí)世界數(shù)據(jù)項(xiàng)目和研究。2021年，零氪科技引入馮勝博士擔(dān)任集團(tuán)首席數(shù)據(jù)科學(xué)家。

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