基因治療定義

基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。

【資料圖】

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒有明顯靶點(diǎn)或沒有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析

在上世紀(jì)70年代CGT(細(xì)胞及基因治療)的概念被首次正式提出之后，科研人員對(duì)CGT的研究熱情日益高漲，經(jīng)過數(shù)十年基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)的積淀，在2010年之后，全球有多種類型的基因治療藥物陸續(xù)獲批上市，標(biāo)志著基因治療行業(yè)正在從早期的平穩(wěn)發(fā)展期逐漸進(jìn)入高速發(fā)展期。經(jīng)過前期的持續(xù)探索，中國(guó)CGT行業(yè)已經(jīng)積累了比較成熟的新藥研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，CGT藥物的上市也在持續(xù)推進(jìn)，未來行業(yè)發(fā)展?jié)摿薮蟆?/p>

目前中國(guó)的基因治療行業(yè)應(yīng)該說已經(jīng)形成了一個(gè)初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤(rùn)，因?yàn)樗举|(zhì)上有點(diǎn)像服務(wù)商，只要想進(jìn)行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它的服務(wù)。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長(zhǎng)期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報(bào)是長(zhǎng)期的、穩(wěn)定的。

中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模為2380萬美元，2016-2020年CAGR僅為12.2%。隨著近年來國(guó)內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場(chǎng)規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院《2022-2027年中國(guó)基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測(cè)研究報(bào)告》分析：

我國(guó)基因治療臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥領(lǐng)域分布最廣的是腫瘤，占比高達(dá)68%，其次是單基因疾病，占比12%。傳染病、心血管疾病、神經(jīng)疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%。

其中，值得一提的是，CDMO(即定制研發(fā)生產(chǎn)機(jī)構(gòu))由于在其中扮演了至關(guān)重要的角色。借此，細(xì)胞基因治療CDMO市場(chǎng)規(guī)模也開始快速增長(zhǎng)。有數(shù)據(jù)顯示，該全球市場(chǎng)已從2016年的7.7億美元增長(zhǎng)至2020年的17.2億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)22.4%，到2025年預(yù)計(jì)將增至78.6億美元。

基因治療可根據(jù)實(shí)現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。數(shù)據(jù)顯示，體內(nèi)基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。

基因治療行業(yè)投資前景預(yù)測(cè)

基因治療在利好政策的支持下，加上技術(shù)升級(jí)、資本加碼，細(xì)胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領(lǐng)域新興的發(fā)展方向，預(yù)計(jì)在未來20年可以保持高速增長(zhǎng)，并深刻改變?nèi)祟惣膊≈委煹姆绞?。?dāng)前，出于對(duì)市場(chǎng)的看好，包括復(fù)星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據(jù)了解，由于該行業(yè)門檻高，監(jiān)管要求嚴(yán)，還有不少基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上的企業(yè)也都迎來了更多機(jī)遇。

眾多的跨國(guó)制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的，而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。

隨著越來越多的技術(shù)專家、資本進(jìn)入，細(xì)胞/基因治療細(xì)分產(chǎn)業(yè)即將迎來百花齊放的發(fā)展態(tài)勢(shì)，各地政府也在不斷布局細(xì)胞/基因治療產(chǎn)業(yè)，也在相應(yīng)環(huán)節(jié)進(jìn)行產(chǎn)業(yè)平臺(tái)建設(shè)及布局，但同時(shí)我們也看見在產(chǎn)業(yè)鏈上游環(huán)節(jié)的監(jiān)管、政策扶持方面還有很多未解決的問題及未覆蓋的政策。

基因治療行業(yè)研究報(bào)告主要分析了基因治療行業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模、基因治療市場(chǎng)供需求狀況、基因治療市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況，同時(shí)對(duì)基因治療行業(yè)的未來發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測(cè)?；蛑委熜袠I(yè)研究報(bào)告可以幫助投資者合理分析行業(yè)的市場(chǎng)現(xiàn)狀，為投資者進(jìn)行投資作出行業(yè)前景預(yù)判，挖掘投資價(jià)值，同時(shí)提出行業(yè)投資策略和營(yíng)銷策略等方面的建議。

如果企業(yè)想抓住機(jī)遇，并在合適的時(shí)間和地點(diǎn)發(fā)揮最佳作用，那么我們推薦您閱讀我們的報(bào)告。我們的報(bào)告包含大量的數(shù)據(jù)、深入分析、專業(yè)方法和價(jià)值洞察，可以幫助您更好地了解行業(yè)的趨勢(shì)、風(fēng)險(xiǎn)和機(jī)遇。在未來的競(jìng)爭(zhēng)中擁有正確的洞察力，就有可能在適當(dāng)?shù)臅r(shí)間和地點(diǎn)獲得領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)。

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