2021年6月，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報的1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片上市。據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站介紹，該藥品是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，用于因血小板減少和臨床條件導(dǎo)致出血風(fēng)險增加的既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血(SAA)成人患者。其中SAA適應(yīng)癥為附條件批準(zhǔn)。海曲泊帕乙醇胺(Herombopag Olamine)為小分子人血小板生成素受體激動劑。該品種上市為ITP和SAA患者提供了新的治療選擇。

近日，海曲泊帕治療ITP患者的多中心、隨機、III期臨床研究發(fā)表于Journal of Hematology & Oncology4(IF:11.06)。該研究主要研究者華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授從多方面解析了海曲泊帕。

胡豫：第十三屆全國政協(xié)委員

華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院院長

華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長

據(jù)胡豫教授介紹，海曲泊帕作為恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的化藥1類創(chuàng)新藥，獲國家十二五重大專項支持。在進行了ITP的三期臨床研究，將海曲泊帕用于經(jīng)過脾切或者激素藥物療效欠佳的患者，實驗入組400多例，進行長期的觀察，結(jié)果顯示總的療效很好。2.5mg和5mg的總體有效率分別達(dá)到了58.9%和64.3%，與對照組相比，差異非常顯著。對一線治療效果不好的患者，使用海曲泊帕產(chǎn)生的實際療效非常滿意。另外海曲泊帕的副作用也非常小，一部分患者有輕度的轉(zhuǎn)氨酶升高，但停藥以后可以恢復(fù)。我們認(rèn)為從療效和安全性兩個方面來講，海曲泊帕是一個非常好的治療ITP的藥物。

作為由中國人自己研發(fā)的1.1類新藥，其三期臨床研究設(shè)計有什么創(chuàng)新之處?胡豫教授表示：我們也承擔(dān)了海曲泊帕一期臨床試驗，發(fā)現(xiàn)升血小板的效果非常快，在三期臨床設(shè)計方面，一是采用了不同的劑量，有2.5mg和5mg。二是整個觀察隨訪期非常長。三是整個過程相對比較復(fù)雜。我們采用了隨機雙盲法，能夠獲得可靠、可信的數(shù)據(jù)。

據(jù)了解，TPO類藥物已經(jīng)成為ITP二線治療的首選，在真實世界中，也有嘗試把TPO類藥物聯(lián)合激素進行一線治療，對于此類藥物的應(yīng)用前景及國內(nèi)外在ITP治療方案上的差異問題，胡豫教授認(rèn)為：TPO類藥物在最新的中國的指南(《成人原發(fā)免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南(2020年版)》)里，處于二線藥物的第一位。國內(nèi)有部分嘗試，把它作為一線用藥單用或者聯(lián)合激素，來治療ITP。國內(nèi)、國外指南總體的差別，在原則上沒有顯著的差異，但是在具體的使用藥物方面，現(xiàn)在國產(chǎn)藥已經(jīng)漸漸成為ITP治療的主流，例如血小板生成素受體激動劑，現(xiàn)在有海曲泊帕，我認(rèn)為在療效上并不亞于國際同類藥物，因此我們應(yīng)該更多的信賴國產(chǎn)藥物。

胡豫教授表示，近些年來，我們國內(nèi)像恒瑞這樣大的制藥公司，制造新藥的能力越來越強，比如海曲泊帕就是這樣的一個1.1類新藥。我相信，隨著不斷強調(diào)中國的自主創(chuàng)新能力，我們的公司還會有不俗的表現(xiàn)，會用創(chuàng)新的科技制造出更多更好、更便宜的藥物，為中國患者服務(wù)。

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