在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點(diǎn)或沒有針對靶點(diǎn)藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測研究報(bào)告》顯示：

(相關(guān)資料圖)

基因治療(gene therapy)是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

基因治療與常規(guī)治療方法不同，一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身?；蛑委熡卸N形式：一是體細(xì)胞基因治療，正在廣泛使用;二是生殖細(xì)胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類。體細(xì)胞和生殖細(xì)胞，如今開展的基因治療只限于體細(xì)胞。生殖細(xì)胞的基因治療是將正?；蛑苯右肷臣?xì)胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當(dāng)代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。

我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領(lǐng)域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個(gè)國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。

基因治療市場進(jìn)入及競爭對手分析

2016年12月，原CFDA(現(xiàn)在改名為：國家藥品監(jiān)督管理局，SDA)頒布《細(xì)胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》，旨在規(guī)范和指導(dǎo)細(xì)胞治療產(chǎn)品，并在2017年底正式推出《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，按照藥品研發(fā)以及管理規(guī)范對CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)管，明確CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)原則。同時(shí)，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經(jīng)成功搶得國內(nèi)首個(gè)CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優(yōu)卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達(dá)生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領(lǐng)域，多以CD19和BCMA為靶點(diǎn)，布局實(shí)力瘤的包括科濟(jì)生物等。與此同時(shí)，在監(jiān)管層面，我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也開始走向正規(guī)。早在2009年，免疫細(xì)胞療法作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，后在2015年7月衛(wèi)計(jì)委決定取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應(yīng)了我國在該領(lǐng)域一直存在著監(jiān)管不嚴(yán)，亂象叢生的現(xiàn)狀。

和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發(fā)的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術(shù)的研發(fā)。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術(shù)應(yīng)用到構(gòu)建“通用型CAR-T”的研發(fā)過程中，例如上海邦耀生物，但是還處在非常早期的階段。

中國基因治療行業(yè)競爭力剖析

和美國基因治療技術(shù)逐漸應(yīng)用于罕見病不同，我國在罕見病領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，進(jìn)展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機(jī)構(gòu)開始涉足罕見病的基因治療領(lǐng)域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術(shù)研究所，雖然還是屬于一個(gè)非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。

中國基因治療企業(yè)市場競爭的優(yōu)勢

我國基因治療領(lǐng)域，CAR-T是目前最受關(guān)注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)，經(jīng)歷了之前不規(guī)范的不利影響，已逐漸走上正規(guī)，多家公司，包括南京傳奇、科濟(jì)生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤達(dá)生等都已按照藥物批準(zhǔn)流程，申報(bào)臨床試驗(yàn)，且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

面對國內(nèi)競爭日益激烈的CAR-T領(lǐng)域，未來誰會勝出，需要關(guān)注的因素包括創(chuàng)始人背景、科研實(shí)力、技術(shù)路徑、靶點(diǎn)的選擇、CAR-T的質(zhì)量控制、工藝的穩(wěn)定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領(lǐng)域還處在比較早期的階段，還需要科研數(shù)據(jù)的進(jìn)一步驗(yàn)證，但也是目前值得關(guān)注的方向?？傊?，無論國外還是國內(nèi)，基因治療作為一種新型的生物技術(shù)療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

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